Menu

Ghép tế bào gốc chữa bệnh Thalassemia

Ghép tế bào gốc chữa bệnh Thalassemia Ước tính khoa học của bệnh viện Nhi trung ương cho biết, Việt Nam đang có gần 20.000 ca mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh (Thalassemia) và chỉ khoảng 1/10 trong số đó được tiếp cận các phương pháp điều trị. Số còn lại chậm phát hiện, hoặc phát hiện mà thiếu tiền nên điều trị cầm chừng hoặc không được điều trị, sẽ tử vong sớm.

Ghép tuỷ xương bằng tế bào gốc là kỹ thuật hiện đại đã được nhiều nước áp dụng và có kết quả tốt. 

Bệnh viện Nhi trung ương đang chuẩn bị ghép tế bào gốc tạo máu từ tuỷ xương cho bệnh nhân thứ tám mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh. So với số trẻ mắc bệnh này thì số ca may mắn được ghép quá ít, nhưng đây là cơ hội kéo dài cũng như nâng cao chất lượng cuộc sống cho trẻ mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh.

Năm năm chỉ có bảy ca ghép

Cuối tháng 7 vừa qua, các bác sĩ bệnh viện Nhi trung ương đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc tạo máu từ tuỷ xương lần thứ bảy. Bệnh nhân P.N.H., 14 tuổi ở tỉnh Lào Cai là người may mắn được lựa chọn thực hiện ca ghép. Sau ca ghép, tình hình sức khoẻ của H. tốt hơn, không phải truyền máu như trước nhưng các bác sĩ đang tiếp tục theo dõi. Hiện bệnh viện đang chuẩn bị cho ca ghép thứ tám cho một bé gái 11 tuổi, dân tộc Tày ở Cao Bằng. Người cho tuỷ là anh trai của bệnh nhân. Các xét nghiệm cần thiết đã được tiến hành, các bác sĩ đang hoàn thiện những khâu cuối cùng trước khi bước vào ca ghép.

TS.BS Dương Bá Trực, trưởng khoa huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi trung ương – người trực tiếp thực hiện các ca ghép – cho biết, tan máu di truyền là bệnh bẩm sinh do bố mẹ mang gen và truyền cho con cái. Tuy nhiên, có người mang thể nặng, người mang thể nhẹ. Trước đây, bệnh nhân không may mắc phải bệnh này phải chung sống suốt đời và điều trị bằng cách truyền máu định kỳ, trường hợp lá lách bị to thì cần cắt bỏ. Tuy nhiên, từ năm 2007 đến nay, bệnh viện Nhi trung ương đã bắt đầu thực hiện các ca ghép tuỷ xương bằng tế bào gốc. Đây là kỹ thuật đòi hỏi nhiều điều kiện (tìm tế bào gốc phù hợp, chi phí phẫu thuật cao…) nên không phải ai cũng tiếp cận được. Điều đó lý giải vì sao, sau năm năm tiến hành ghép mới có bảy trong số hàng ngàn ca mắc bệnh này được ghép.

Sàng lọc trước kết hôn để giảm nguy cơ

“Bệnh nhân được phát hiện mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh được điều trị bằng truyền máu và thải sắt. Khi có người phù hợp cho tuỷ thì ghép tế bào gốc tạo máu giúp bệnh nhân có chất lượng cuộc sống tốt hơn. Nguồn tuỷ hiện nay chủ yếu lấy từ anh chị em ruột nhưng cũng chỉ 25% anh chị em ruột là hợp. Sau khi đã lựa chọn xong người ghép và người cho, bệnh nhân phải trải qua các xét nghiệm cần thiết. Tiếp theo là giai đoạn điều trị điều kiện trước khi tiến hành ghép. Sau ca ghép cũng có trường hợp xảy ra biến chứng không như mong muốn. Nếu vượt qua, bệnh nhân sẽ có cuộc sống tốt đẹp hơn”, BS Trực nói.

Theo một khảo sát gần đây của các bác sĩ bệnh viện Nhi trung ương, người dân tộc Mường có tỷ lệ mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh cao (nghiên cứu được tiến hành tại huyện Kim Bôi, tỉnh Hoà Bình). Ngoài ra, một số dân tộc khác cũng có tỷ lệ mắc nhất định, như khoảng 8% người Kinh mắc bệnh này. Đây chỉ là một khảo sát quy mô nhỏ và chưa có con số thống kê cụ thể. “Do bệnh này có di truyền nên trước khi lập gia đình cần khám sức khoẻ tiền hôn nhân, khi có thai phải theo dõi thường xuyên và làm chẩn đoán trước sinh để đề phòng cho con mình”, BS Trực khuyên.

Chi phí ghép có thể tới 500 triệu đồng/ca 
Không giống như kỹ thuật ghép tạng, sau ghép bệnh nhân phải dùng thuốc chống thải ghép suốt đời thì phẫu thuật ghép tế bào gốc tạo máu từ tuỷ xương, gia đình chỉ phải trả tiền thuốc ức chế miễn dịch cho bệnh nhân trong vòng 18 tháng. Sau đó, bệnh nhân sẽ được theo dõi khoảng hai năm và có thể sinh hoạt một cách bình thường.

PGS.TS Nguyễn Thanh Liêm, giám đốc bệnh viện Nhi trung ương cho hay, các ca được ghép vừa qua đều nằm trong các chương trình được tài trợ hoặc đề tài khoa học. Chi phí cho một ca ghép tế bào gốc tạo máu từ tuỷ xương khoảng 400 – 500 triệu đồng, khiến nhiều gia đình không có khả năng, còn bảo hiểm y tế chỉ chi trả một phần. Đó là chưa kể đến việc khan hiếm nguồn tế bào gốc phù hợp để ghép.

Theo SGTT
23/04/2012 12:00
Xem thêm